Si votre médecin du centre de référence maladies rares vous a prescrit un médicament en accès dérogatoire (accès précoce ou accès compassionnel), il doit collecter des informations personnelles vous concernant pour évaluer ce médicament. Cela est demandé par les autorités de santé qui assurent la sécurité et la fiabilité des médicaments (Haute Autorité de Santé (HAS) et l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM)). Cette collecte de données est obligatoire [conformément à ce Décret]. Elle peut être faite dans l’application BaMaRa, au sein d’un formulaire spécifique appelé SDM-T (Set de Données Minimum – Traitement). Vous pouvez consulter la liste des données collectées ici.

Dans ce cadre, votre médecin vous demandera à chaque visite de compléter un court questionnaire sur votre qualité de vie. Pour en savoir plus sur ce questionnaire, vous pouvez consulter cette page.

Une note d’information spécifique à cet accès dérogatoire doit vous avoir été remise par votre médecin. La liste des médicaments en accès dérogatoire avec collecte de données dans BaMaRa ainsi que les notes d’information correspondantes sont disponibles dans le tableau ci-dessous.

 

  • Accès dérogatoire : Accès précoce pré-AMM
  • DCI : Omaveloxolone
  • Responsable de traitement : laboratoire CEVIDRA
  • Partenaire(s)/Sous-traitant(s) : laboratoire REATA (racheté par Biogen)
  • Indication : traitement de l'ataxie de Friedreich (AF) chez les adultes et les adolescents âgés de 16 ans et plus
  • Date d’octroi : 16/11/2023
  • Durée de l’accès dérogatoire : 12 mois
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