Ces données permettent la réalisation d’études médico-économique et d’étude de parcours de soin (hôpital et ville), socio-économiques et de fardeau des maladies rares.
Au plan méthodologique, l’intérêt de tels chaînages réside en le fait que pour beaucoup de maladies rares il n’est pas possible de repérer les patients concernés dans le SNDS. Seul ce chaînage permet donc de cibler l’étude sur les patients concernés par la maladie d’intérêt.
La première étape n’est pas obligatoire mais elle est vivement recommandée. Il s’agit d’informer le Service BNDMR, qui pourra ainsi donner des premiers éléments d’aiguillage du projet. Par exemple, les critères d’inclusion souhaités pourront à cette occasion être discutés pour vérifier qu’ils correspondent bien à ceux disponibles dans le SDM-MR de la BNDMR. Le nombre de patients par diagnostic pour lequel le SDM-MR a été collecté (patients pris en charge dans le réseau expert maladies rares) est disponible sur le site web de la BNDMR, permettant de vérifier que les patients d’intérêt sont pris en charge dans le réseau d’expertise maladies rares.
La seconde étape est d’informer la Filière de Santé Maladies Rares (FSMR) auquel le Centre de Référence Maladies Rares (CRMR) prenant en charge la maladie considérée est rattaché. Ainsi, la FSMR pourra soit directement soit en faisant appel au CRMR en question, se positionner sur la pertinence scientifique du projet et y apporter des compléments si elle le souhaite. L’information de la FSMR peut avoir lieu avant de contacter le Service BNDMR, ou après, selon l’organisation interne du laboratoire. Dans tous les cas, l’avis motivé (écrit et justifié) de la filière est requis et devra être transmis au Service BNDMR avec le formulaire de demande d’exploitation en vue de la soumission au Comité Scientifique et Ethique. Si le laboratoire/CRO n’est pas déjà en lien avec la FSMR, le Service BNDMR peut se charger de cette mise en contact. Le(s) responsable(s) scientifique(s) de l’étude doi(ven)t être désigné par la FSMR comme un ou plusieurs professionnels experts de la maladie de la FSMR.
Le Comité Scientifique émet un avis sur le projet. Il n’est pas nécessaire d’attendre cet avis pour lancer les démarches de contractualisation. En revanche, l’avis favorable sera nécessaire pour intégrer au projet de contrat une estimation du budget requis sur la base de la faisabilité technique (par exemple le pourcentage de données manquantes sur les variables d’intérêt). Nous disposons de deux modèles de contrats (l’un pour une prestation d’analyse de données, l’autre pour un partenariat scientifique), ajustables que ce soit sur la protection des données (y compris sur la responsabilité ou co-responsabilité du traitement, si l’étude justifie l’une plutôt que l’autre modalité), les parties prenantes (avec ou sans CRO, avec ou sans implication d’une URC APHP, etc.). Le comité scientifique de la BNDMR se réunit le premier vendredi de chaque mois.
La contractualisation peut être démarrée en parallèle de l’approbation par le Comité Scientifique et de la validation réglementaire par le CESREES et la CNIL.
Le Comité éthique et scientifique pour les recherches, les études et les évaluations dans le domaine de la santé (CESREES) examine le protocole de recherche et émet un avis positif, puis la CNIL émet à son tour son avis sur les aspects de protection des données.
La BNDMR établit une convention, sur la base d’une expression des besoins, auprès de la CNAM pour le chaînage des données. Le chaînage est ensuite initié, avec plusieurs allers-retours entre la BNDMR et la CNAM pour atteindre le meilleur taux de chaînage possible. Les données sont ensuite mises à disposition.
Etant donné la variabilité du temps de travail nécessaire pour la préparation de l’étude, sa mise en place et le data management, le forfait de 185k€ HT présenté dans la grille reste indicatif et peut faire l’objet de modulations selon l’ampleur de l’étude.
Il propose également une offre de mise à disposition des données de la BNDMR pour un chaînage au SNDS (voir grille tarifaire correspondante, pour un montant de 63k€ HT), sans accompagnement méthodologique/réglementaire, ni édition de résultats.
Un coefficient variable réducteur vient s’applique au tarif proposé dans la grille tarifaire, selon les quatre critères suivants :
Chiffre d’affaires de l’entreprise
Opportunité pour le patient
Fardeau/pronostic de la maladie (référence : site Orphanet)
Intérêt national spécifique du partenariat
Par exemple, un partenaire industriel de type PME, qui souhaiterait réaliser une étude sur une pathologie avec un besoin médical non couvert et une espérance de vie altérée obtiendrait une réduction de 31% (6,25% + 12,5% + 12,5%) sur le tarif présenté sur la grille, soit un tarif final de 128k€ HT au lieu de 185k€ HT.
Autres prestations
Le service BNDMR propose également une offre spécifique de data management, dans le cas où il serait nécessaire d’améliorer la qualité et la complétude des données collectées dans le SDM-MR. Cette offre est de 100€ par patient sous condition d’accord de la FSMR pour réaliser ce travail supplémentaire
De manière générale, toute personnalisation est possible : le service BNDMR est à l’écoute de toute proposition de prestations/partenariats autres que ceux présentés ici (implication d’une CRO et/ou d’autres équipes, travail spécifique de data management, etc.).
