Description

Ces projets utilisent un module de BaMaRa spécifique aux traitements médicamenteux : le Set de Données Minimum-Traitement (SDM-T)

Lorsqu’une étude sur la BNDMR fait intervenir les autorités de santé (HAS/ANSM), notamment dans le cadre des accès précoces et compassionnels, le circuit de demande d’accès aux données n’implique pas le CSE de la BNDMR.

Si ces études s’effectuent pour répondre aux besoins d’évaluation des autorités, elles restent néanmoins réalisées sous la responsabilité d’un industriel. Elles feront ainsi l’objet d’une demande d’autorisation de la CNIL ou bien du dépôt d’un engagement de conformité à l’un des référentiels encadrant le traitement des données considéré (notamment celui des accès précoces). Des rapports de données agrégées pourront être générés par le Service BNDMR, avec des extractions de données individuelles pseudonymisées si nécessaires. Elles seront alors transmises via des plateformes sécurisées comme l’exige la réglementation.

Dans le cadre des Accès Précoces, un contrat entre l’AP-HP (pour la BNDMR) et l’industriel en charge de l’accès précoce ainsi qu’une grille budgétaire associée encadreront la demande de traitement. Conformément au référentiel CNIL sur les accès précoces, le service BNDMR agira en tant que sous-traitant, le responsable de traitement étant l’industriel.

Un modèle de Protocole d’Utilisation Thérapeutique et de Recueil des données (PUT-RD) spécifique à BaMaRa  doit être proposé par l’industriel à la HAS, en lien avec le Service BNDMR et la Filière de Santé Maladies Rares concernée afin de définir les items personnalisables (critères d’efficacité, biologie, comorbidités…).

Deux types de livrables pourront être produits conformément au référentiel applicable de la CNIL, et remis aux industriels pour qu’ils puissent répondre aux exigences réglementaires entourant l’évaluation et la sécurité des médicaments : un rapport statistique sur des données agrégées, et une extraction sur données individuelles pseudonymisées. Ces deux traitements seront effectués par le Service BNDMR.

Dans le Cadre de Prescription Compassionnelle et de l’Autorisation d’Accès Compassionnel, un recueil de données peut être demandé par l’ANSM dans le Protocole d’Utilisation Thérapeutique de Suivi des Patients (PUT-SP). Des travaux sont en cours au sein de l’ANSM afin de publier des modèles de rapport de synthèse et de résumé relatifs aux CPC.

Procédure d’accès (accès précoce)

Etape 1 : RDV pré-dépôt avec la HAS - cliquer pour en savoir plus
Lors du rendez-vous pré-dépôt, la HAS propose au laboratoire de collecter les données de suivi dans BaMaRa si le médicament est délivré via le réseau labellisé maladies rares. Les rendez-vous de pré-dépôts étant facultatifs, chaque laboratoire est invité à se rapprocher du Service BNDMR dans le cas d’une demande d’accès précoce pour une maladie rare traitée en centre labellisé.

Etapes 2 et 3 : Contact du Service BNDMR et proposition de PUT-RD - cliquer pour en savoir plus
Le laboratoire contacte le Service BNDMR qui peut mettre en relation ce dernier et la FSMR considérée, notamment pour une prise de connaissance du projet et pour le choix des variables personnalisables à intégrer dans le modèle de PUT-RD (en particulier les variables d’efficacité). A ce stade, le contrat et le budget sont discutés entre le laboratoire et le Service BNDMR. Le contrat est conçu pour inclure une clause de résiliation en cas de refus par les autorités afin d’être signé dans les toutes premières étapes et de ne pas entraîner de délai administratif incompatible avec la demande d’accès précoce.

Etape 4 : Octroi de l’autorisation d’accès précoce par la HAS - cliquer pour en savoir plus
La HAS (après avis de l’ANSM) se positionne sur le dossier de demande d’accès précoce (délai réglementaire de 3 mois). Le Comité scientifique et Ethique de la BNDMR n’est pas sollicité.

Etape 5 : Transmission de la liste des hôpitaux/services/CRMR/médecins prescripteurs - cliquer pour en savoir plus
En amont du recueil de données dans l’outil, le laboratoire fournit au Service BNDMR la liste des hôpitaux, services, CRMR et médecins prescripteurs du médicament concerné afin de déployer le module dans BaMaRa.

Etape 6 : Recueil de données dans BaMaRa via le SDM-T - cliquer pour en savoir plus
La Service BNDMR réalise les analyses afin de restituer un rapport statistique au laboratoire sur le modèle de rapport de synthèse de la HAS. Des données individuelles pseudonymisées pourront également être transmises sur bulle sécurisée à destination du laboratoire, en conformité avec les exigences des référentiels Accès précoce de la CNIL.

Des réunions entre les différents acteurs pourront avoir lieu avant restitution des résultats (entre l’étape 6 et 7), elles seront à planifier et à mentionner dans le contrat.

Tarification

Pour la mise en place d’un recueil de données dans le cadre d’un Accès Précoce, plusieurs facteurs sont pris en compte pour définir le coût de la prestation, selon la grille présentée plus bas :

  • Le type d’accès précoce (AP1 ou AP2)
  • Le nombre de patients inclus et le nombre de centres concernés par le recueil de données
  • La durée du recueil de données
  • Le chiffre d’affaires du laboratoire :
    • PME : CA < 50 M€
    • ETI : CA entre 50M€ et 1,5 Md€
    • Grande Entreprise : > 1,5 Md€

Le temps et donc le coût du remote monitoring dépend du nombre de patients et du nombre de centres concernés. Cette tâche nécessitera par exemple un temps unitaire supérieur pour 10 patients pris en charge dans 10 centres différents que pour 10 patients pris en charge dans un seul et même centre. La grille suivante présente le temps estimé de remote monitoring par patient selon ces deux paramètres :

Télécharger la grille de référence

Exemples calculés à partir de la grille de référence :

  1. Pour un laboratoire avec un chiffres d’affaires de 10 milliards d’€ (Grande Entreprise) souhaitant un recueil de données pour un accès précoce pré-AMM (AP1) sur 3 ans avec une cible de 500 patients répartis sur 100 centres, le tarif total sera d’environ 680 k€ hors taxes
  2. Pour un laboratoire avec un chiffres d’affaires de 500 millions d’€ (ETI) souhaitant un recueil de données pour un accès précoce post-AMM (AP2) sur 1 an avec une cible de 30 patients répartis sur 10 centres, le tarif total sera d’environ 80 k€ hors taxes.
  3. Pour un laboratoire avec un chiffres d’affaires de 800 millions d’€ (ETI) souhaitant un recueil de données pour un accès précoce pré-AMM (AP1) sur 3 ans avec une cible de 200 patients répartis sur 30 centres, le tarif total sera d’environ 380 k€ hors taxes