Le faible nombre de patients par maladie rare rend la recherche (thérapeutique, clinique…) sur les maladies rares difficile. Lors de la conception de toute étude, il est nécessaire d’avoir une estimation du nombre de patients éligibles afin d’assurer une puissance statistique suffisante. La BNDMR proposera dans son offre standard deux types de fonctionnalités essentielles pour favoriser ces études : les tests d’appariement et les études de faisabilité.
Le test d’appariement permet de connaitre le nombre de cas d’une source externe (registre, fichier/base de données, enquête,…) qui serait présent dans l’entrepôt de la BNDMR et ceci sur la base de quelques informations non directement nominatives contenus dans les deux recueils.
Les études de faisabilités dans le cadre de la BNDMR se rapportent aux opportunités de constitution de cohortes ou d’échantillons dans le cadre de la recherche épidémiologique, clinique (essai) ou scientifique. Il s’agit ici de quantifier le volume de patients concernés par les critères (inclusion et exclusion) fournis par le demandeur de l’étude, mais également d’identifier les structures de prise en charge de ces patients afin de faciliter les inclusions futures et de favoriser les bonnes pratiques.
