Pour cette année, l’équipe de la BNDMR lance deux nouveaux appels à projets.
- Un appel à projets « Recueil de données en vue d’un signalement de CPC » dont l‘objectif est de mettre en place des recueils de données de vie réelle dans BaMaRa pour des molécules prescrites hors-AMM, pour lesquelles les centres de référence/compétences maladies rares souhaitent effectuer un signalement en vue d’un cadre de prescription compassionnelle (CPC) mais estiment que les éléments actuellement à disposition pour étayer le signalement sont insuffisants, voire inexistants. Ces recueils doivent permettre de recueillir des données sur l’utilisation hors-AMM de la molécule, et quelques éléments préliminaires sur l’efficacité et sa sécurité/tolérance.
- L’appel à projets Convergence propose lui de construire un recueil de données structurées portant sur une maladie rare, ou un groupe de maladies rares homogènes, au sein de l’application web BaMaRa accessible aux dossiers des patients atteints par cette maladie dans l’ensemble des centres participant au projet. S’agissant de la collecte de données de spécialité (Dossiers de Spécialité), ce recueil permettra une meilleure prise en charge des patients, car il permettra de colliger des informations sur l’état de santé des patients dans le but premier d’améliorer leur suivi. Pour cette raison, les données seront recueillies dans le cadre du soin (selon le principe de prise en charge optimale). Il s’agit de permettre aux experts d’échanger sur les cas et des pratiques, d’assurer une meilleure prise en charge des patients par un parcours harmonisé à l’échelle nationale et de mieux préparer les perspectives en termes de recherches ultérieures sur ces données.
