La BNDMR a pour objectifs de :
Offrir un support commun de documentation pour tracer l’histoire de la maladie chez les patients atteints d’une maladie rare lorsqu’ils sont pris en charge dans le réseau national.
La constitution d’une base de données commune aux centres de référence et de compétences maladies rares permettra de mieux décrire la demande de soins et son adéquation avec l’offre, par exemple en proposant des analyses territoriales de distance d’accès aux soins.
Proposer un outil de suivi et de recueil de données d’activité permettant de tracer et de rendre compte des hospitalisations, des consultations ou des avis sur dossier (en téléconsultation par exemple) et faciliter la remontée d’informations vers les tutelles (rapport d’activité annuel PIRAMIG des centres de référence, rapports d’activités des filières de santé maladies rares…).
Faciliter le recrutement de patients atteints de maladies rares lors des phases d’étude de faisabilité pour la mise en œuvre de cohortes maladies rares (études pharmacologiques, histoire naturelle des maladies, etc.).
Permettre le chainage avec le système national de données de santé (SNDS) qui regroupe les grandes bases de données nationales (PMSI, SNIIRAM…) pour :
- produire des connaissances médico-économiques sur les maladies rares
- mettre en place des études épidémiologiques pour mieux évaluer la prévalence et l’incidence des maladies rares
