Contexte

Dans le cadre du Plan National Maladies Rares 3 (PNMR 3), un recueil de données spécifique aux médicaments a été développé au sein de BaMaRa. Ce recueil se base sur un set de données minimum pour les traitements (SDM-T) unique pour toutes les maladies rares et permettant le suivi et l’évaluation d’un médicament aussi bien dans le cadre des accès précoces (AP) ou compassionnels que pour des études post-inscription. Il est le fruit d’une concertation nationale incluant la HAS, l’ANSM, la DGOS, les Filières de Santé Maladies Rares (FSMR) ainsi que les industriels du médicament et leurs partenaires. Pour les accès précoces, le SDM-T se décline sous la forme d’un modèle de PUT-RD propre à BaMaRa très proche du modèle de PUT-RD « classique » et co-rédigé par la HAS, l’ANSM et la cellule opérationnelle de la BNDMR (CO BNDMR), à utiliser impérativement.

Les réflexions sont engagées avec l’ANSM afin d’utiliser le SDM-T pour le recueil de données du PUT-SP dans les accès compassionnels.

Description

Les données collectées dans le SDM-T comprennent une majorité de champs prédéterminés et non modifiables ainsi que quelques champs personnalisables en amont qui devront être discutés avec la cellule opérationnelle de la BNDMR et la FSMR concernée avant le dépôt du dossier de demande d’autorisation d’accès précoce (en italique ci-dessous) :

  • Date de la demande d’accès précoce si applicable
  • Dates des différentes visites effectuées
  • Nom du médicament
  • Contexte de prescription : AMM, Hors-AMM, accès précoce, cadre de prescription compassionnelle…
  • Caractéristiques du patient : Etat du patient, poids, taille, comorbidités, paramètres biologiques d’intérêt
  • Pour les accès précoces, modalités de l’accès au traitement : traitements antérieurs et concomitants, posologie et durée envisagée, engagement du prescripteur sur l’éligibilité à l’accès précoce et la remise de l’information adéquate
  • Modalités d’instauration : modifications majeures depuis la fiche d’accès au traitement pour les AP, posologie si différente du RCP et durée, traitements antérieurs et concomitants
  • Modalités de suivi : Arrêt définitif et posologie à l’arrêt si applicable, date et cause du décès si applicable, modifications de traitement (médicament, posologie ou interruption) et raisons, modifications biologiques majeures depuis la dernière visite et raisons
  • Existence d’événements indésirables (ne remplace pas la collecte via CRPV ou sur la base de signalement nationale de pharmacovigilance) : nombre et description en HPO
  • Critères d’efficacité à l’instauration et au suivi : 2 variables personnalisables à intégrer après discussion avec la filière de Santé Maladie rare
  • Questionnaire de qualité de vie à l’instauration et au suivi : SF-12

Description du SDM-T hors accès précoceDescription du SDM-T en accès précoce

Consultez la documentation relative aux SDM-T (guide utilisateur et guide des variables)

Accès aux données du SDM-T

Pour les laboratoires exploitants

Le circuit de demande d’accès aux données du SDM-T diffère selon s’il s’agit d’une exploitation dans le cadre d’un accès précoce/compassionnel ou d’une étude post-inscription faisant intervenir les autorités de santé, ou d’une exploitation pour toute autre recherche.

Accès précoces

Etape 1 - cliquer pour en savoir plus
Lors de rendez-vous pré-dépôts, la HAS incitera le laboratoire à passer par la BNDMR dans les cas opportuns (maladie rare traitée en centres labellisés). Les rendez-vous de pré-dépôts étant facultatifs, chaque laboratoire est invité à se rapprocher de la CO BNDMR dans le cas d’une demande d’accès précoce pour une maladie rare traitée en centre labellisé.

Etapes 2 et 3 - cliquer pour en savoir plus
Le laboratoire contacte la CO BNDMR qui peut mettre en relation ce dernier et la FSMR considérée, notamment pour une prise de connaissance du projet et pour le choix des variables personnalisables à intégrer dans le modèle de PUT-RD et en particulier les variables d’efficacité. A ce stade, le contrat et le budget sont discutés entre le laboratoire et la CO BNDMR. Le contrat est conçu pour inclure une clause de résiliation en cas de refus par les autorités afin d’être signé dans les toutes premières étapes et de ne pas entraîner de délai administratif incompatible avec la demande d’accès précoce.

Etape 4 - cliquer pour en savoir plus
La HAS/ANSM se positionnent sur le dossier de demande d’accès précoce (délai réglementaire de 3 mois). Dans ce cas et seulement dans celui-ci, le comité scientifique et éthique de la BNDMR n’est pas sollicité.

Etape 5 - cliquer pour en savoir plus
En amont du recueil de données dans l’outil, le laboratoire fournit à la CO BNDMR la liste des hôpitaux, services, CRMR et médecins prescripteurs du médicament concerné afin de déployer le module dans BaMaRa.

Etape 6 - cliquer pour en savoir plus
La CO BNDMR réalise les analyses afin de restituer un livrable au laboratoire sur le modèle de rapport de synthèse. Des données individuelles pseudonymisées pourront également être transmises sur bulle sécurisée à destination du laboratoire, en conformité avec les exigences des référentiels Accès précoce et Entrepôt de Données de Santé de la CNIL.

NB : Des réunions entre les différents acteurs pourront avoir lieu avant restitution des résultats (entre l’étape 6 et 7), elles seront à planifier et à mentionner dans le contrat.

Etudes post-inscription et autres études pharmaco-épidémiologiques

La procédure d’accès est la même que celle habituellement en place, décrite ici et faisant intervenir le comité scientifique et éthique de la BNDMR.

Pour les académiques et institutionnels

L’accès aux données du SDM-T suit la procédure classique décrite dans la page dédiée.

Information patient

Les notes d’information patient BaMaRa et BNDMR intègrent la possibilité de recueillir des données dans le cadre d’études portant sur le médicament.

Consulter les notes d’information.

Consulter les évaluations de médicaments en cours ou réalisées