La BNDMR est un entrepôt de données de santé qui dispose d’un environnement technologique sécurisé et confidentiel, pour héberger ces données de santé. Aujourd’hui, elle contient les données de plus d’1,2 million de patients atteints de plus de 5600 maladies rares différentes. L’entrepôt de données de la BNDMR est entre autres destiné à des fins de recherches, d’études ou d’évaluation dans le domaine de la santé. C’est pourquoi les collaborations publiques-privées financées par les laboratoires pharmaceutiques ou autres acteurs privés (CRO, start-up) sont vivement encouragées. 

Aujourd’hui, 6 études résultant d’une collaboration entre les Filières de Santé Maladies Rares (FSMR), la cellule opérationnelle (CO) de la BNDMR et les laboratoires pharmaceutiques et/ou CRO ont été réalisées, et 4 sont en cours. La liste est consultable ici.

Plusieurs types d’études peuvent être envisagées (liste non exhaustive) :

  • des études de faisabilité (par exemple nombre de patients qui pourraient être inclus dans un essai clinique) ;
  • des études épidémiologiques pour évaluer l’incidence ou la prévalence d’une maladie afin notamment d’estimer une population cible ;
  • des études visant à caractériser l’errance et l’impasse diagnostique ;
  • la description des activités réalisées au sein des centres ;
  • la description du parcours de soin via le chaînage ou la mise en parallèle avec les données du Système National des Données de Santé (SNDS) ;
  • ou même des études impliquant le Set de Données Minimum –Traitement destiné à recueillir prospectivement des informations spécifiques à un médicament (à partir de juin 2023).

Pour débuter cette collaboration, un dossier de demande d’accès aux données de la BNDMR est à constituer et une procédure à suivre. Celle-ci a été mise en place par le Comité Scientifique et Ethique de la BNDMR à des fins de traçabilité et de transparence, et validée par le Comité de Pilotage.

Le coût d’une étude est basé sur le temps passé (en jours) de chaque profil impliqué dans la prestation, intégrant un coût lié à l’implication des FSMR sur le projet. Ce temps dépend de la complexité de la demande. Une étude impliquant un chaînage avec les données du SNDS est plus complexe et sera donc plus coûteuse.

Le chiffre d’affaires de l’entreprise pharmaceutique, l’opportunité pour les patients, le fardeau/pronostic de la maladie et l’intérêt national spécifique du partenariat sont également pris en compte dans l’estimation globale du tarif.

Dans le cas des dénombrements simples, c’est-à-dire les requêtes destinées à estimer le nombre de patients atteints d’une pathologie et pouvant faire intervenir des catégories ou filtres simples (ex : âge, sexe, région), une grille spécifique unique d’un montant de 20 000€ HT est en vigueur.